✨︎ Resumen (TL;DR):
- La FDA otorgó el 19 de octubre de 2026 una aprobación acelerada a Jemperli para adultos con cáncer de recto localmente avanzado en estadios II o III y biomarcadores MSI-H o dMMR.
- AZUR-1 reportó una respuesta clínica completa sostenida durante 12 meses en el 47 % de 116 pacientes evaluables por revisión central independiente; los investigadores reportaron 68 % entre 144 pacientes evaluables.
- La FDA exige confirmar el beneficio con seguimiento de respuestas, recaídas, enfermedad metastásica, preservación de órganos y supervivencia a cinco años.
La FDA otorgó el 19 de octubre de 2026 una aprobación acelerada a Jemperli (dostarlimab), de GSK, para adultos con cáncer de recto localmente avanzado en estadios II o III y biomarcadores MSI-H o dMMR. El tratamiento podría permitir que algunos pacientes eviten quimioterapia, radioterapia y cirugía, pero la FDA exige seguimiento prolongado para confirmar el beneficio clínico.
La indicación exige confirmar esos biomarcadores con una prueba autorizada por la FDA. MSI-H es un biomarcador que indica una alta inestabilidad de microsatélites. dMMR es un biomarcador que indica deficiencia en la reparación de errores del ADN.
Estos subtipos representan entre 5 % y 10 % de los cánceres de recto.
AZUR-1 mostró dos tasas de respuesta
La FDA basó la decisión en AZUR-1, un ensayo de fase 2, abierto y sin grupo de comparación. El estudio evaluó a 154 pacientes sin tratamiento previo.
La revisión central independiente consideró evaluables a 116 pacientes. De ellos, el 47 % alcanzó una respuesta clínica completa sostenida durante 12 meses. La evaluación de los investigadores incluyó 144 pacientes evaluables y situó esa tasa en 68 %.
Las dos cifras provienen del mismo ensayo, pero corresponden a grupos evaluables de distinto tamaño. GSK explicó que las respuestas identificadas por los investigadores tendían a detectarse antes y contaban con más seguimiento. Los datos del criterio principal todavía están madurando, así que el 47 % tampoco representa el porcentaje definitivo de pacientes que responderán.
Respuesta completa es la desaparición de todos los signos de cáncer después del tratamiento. El Instituto Nacional del Cáncer de Estados Unidos aclara que eso no siempre significa curación.
La vigilancia sin cirugía depende de la respuesta
Según el protocolo descrito por la FDA, quienes alcanzaban una respuesta clínica completa podían entrar en vigilancia sin cirugía. El protocolo programaba controles cada cuatro meses durante los primeros dos años y cada seis meses después.
Quienes no lograban esa respuesta, presentaban una recaída o mostraban progresión pasaban a evaluación para recibir el tratamiento habitual.
La FDA exige datos hasta cinco años
El registro de aprobaciones aceleradas de la FDA exige completar AZUR-1 para verificar el beneficio clínico. El seguimiento debe medir:
- la duración de la respuesta a los 12, 24 y 36 meses;
- la preservación de órganos, las recaídas y la aparición de enfermedad metastásica a los tres años;
- la supervivencia con cinco años de seguimiento.
El registro fija el 31 de julio de 2030 como fecha original proyectada para completar esa obligación.
Jemperli también tiene riesgos
La inmunoterapia también tiene riesgos. La FDA advierte sobre reacciones inmunomediadas, reacciones relacionadas con la infusión y toxicidad embriofetal, entre otras precauciones.
Jemperli ya cuenta con una aprobación acelerada para esta población, pero la confirmación depende de los datos de seguimiento. La FDA todavía debe comprobar cuánto duran las respuestas, cómo se mantiene la preservación de órganos, cuántas recaídas o casos de enfermedad metastásica aparecen y cómo evoluciona la supervivencia a cinco años.
