✨︎ Resumen (TL;DR):
- Scribe Therapeutics obtuvo autorización regulatoria en Australia para comenzar la Fase 1 en humanos de su terapia STX-1150.
- El tratamiento silencia el gen PCSK9 para reducir el colesterol LDL en más de 50% sin alterar el ADN de forma permanente.
- Pruebas preclínicas demostraron una reducción de hasta 100 veces en efectos secundarios genómicos mediante un interruptor de seguridad.
La firma biotecnológica Scribe Therapeutics obtuvo la aprobación regulatoria en Australia para comenzar el primer ensayo clínico en humanos de STX-1150, una terapia basada en tecnología CRISPR diseñada para reducir el colesterol de manera duradera sin modificar permanentemente el ADN de los pacientes.
La Administración de Productos Terapéuticos de Australia autorizó el estudio de Fase 1 en personas diagnosticadas con hipercolesterolemia que presentan un riesgo cardiovascular elevado.
STX-1150 funciona mediante el silenciamiento de PCSK9, un gen clave en la regulación del colesterol. El tratamiento se administra en una sola dosis a través de nanopartículas de lípidos. En pruebas anteriores con primates, un prototipo de la terapia logró reducir el colesterol LDL en más de un 50%, un efecto que se ha mantenido por casi 18 meses sin alterar los niveles de enzimas del hígado.
Un interruptor de seguridad inspirado en la naturaleza
Durante la reunión anual de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular, la compañía, cofundada por la ganadora del Premio Nobel Jennifer Doudna, expuso los avances de su plataforma ELXR (Epigenetic Long-Term X-Repressor).
Este sistema de represión epigenética imita un mecanismo de seguridad natural de la enzima DNMT3A. La molécula permanece inactiva hasta que localiza su objetivo exacto en el genoma, un proceso que la empresa compara con un sistema de verificación de dos factores.
Gracias a esta tecnología, la compañía redujo los efectos no deseados fuera del objetivo genético entre 10 y 100 veces en comparación con moléculas estándar, logrando además multiplicar por cuatro la eficacia de la represión en el gen objetivo.
“El desarrollo de silenciadores epigenéticos y editores genéticos para aplicaciones terapéuticas ha dado lugar a tecnologías que buscan mejorar la dosificación, la especificidad y la escalabilidad, facilitando medicamentos duraderos basados en CRISPR para amplias poblaciones de pacientes cardiometabólicos”, declaró Benjamin Oakes, CEO de Scribe.
Inteligencia artificial y alianzas estratégicas
Para optimizar sus investigaciones, Scribe implementó DeepXE, un modelo de inteligencia artificial que predice la potencia del ARN guía. Esta herramienta disminuye a la mitad el trabajo de filtrado molecular necesario para los ensayos.
Scribe Therapeutics, que cuenta con el respaldo financiero y de investigación de farmacéuticas como Sanofi y Eli Lilly, tiene programado presentar nuevos resultados sobre el desarrollo de STX-1150 en Atenas durante el Congreso de la Sociedad Europea de Aterosclerosis el próximo 25 de mayo.
