✨︎ Resumen (TL;DR):
- Un ensayo de fase 2, realizado en tres centros de Estados Unidos, evaluó una dosis de mivocabtagene autoleucel (miv-cel) en 26 adultos con síndrome de la persona rígida.
- A las 16 semanas, la reducción mediana del tiempo en la prueba de caminata de 25 pies, equivalentes a 7.62 metros, fue de 45.6% y de 4.8 segundos frente al inicio.
- En el seguimiento al año, 20 de 26 pacientes redujeron al menos 20% su tiempo de caminata; miv-cel sigue siendo experimental y el ensayo no tuvo grupo de control.
Un ensayo de fase 2 en tres centros de Estados Unidos, entre ellos Mayo Clinic, registró mejoras de movilidad en 26 adultos con el síndrome de la persona rígida después de una dosis de la terapia CAR-T experimental mivocabtagene autoleucel (miv-cel). A las 16 semanas, la mediana del tiempo para caminar 25 pies (7.62 metros) se redujo 45.6% frente al valor inicial. El estudio no tuvo grupo de comparación, por lo que todavía no permite medir el beneficio frente a otros tratamientos.
Qué es miv-cel y qué evaluó el ensayo
El síndrome de la persona rígida es una enfermedad neurológica autoinmune poco frecuente que puede causar rigidez muscular, espasmos dolorosos y dificultades para caminar. Sus síntomas pueden limitar actividades cotidianas y requieren atención especializada.
La terapia CAR-T es una inmunoterapia celular que se prepara con células T del propio paciente y las modifica para reconocer una proteína presente en las células B del sistema inmunitario. La intervención estudiada fue mivocabtagene autoleucel, también llamada miv-cel.
Antes de la infusión, los participantes recibieron medicamentos para reducir temporalmente ciertas células inmunitarias. La dosis única de CAR-T formó parte de un proceso de tratamiento más amplio.
Los participantes habían respondido de forma insuficiente a al menos una inmunoterapia. Debían suspender sus inmunoterapias para el síndrome antes de recibir las células modificadas, aunque el protocolo permitía continuar tratamientos estables dirigidos a los síntomas.
Según el artículo, los 26 permanecían sin esas inmunoterapias para la enfermedad en el último seguimiento disponible para ese análisis.
La prueba de caminata concentró el resultado principal
El objetivo principal de eficacia fue medir el cambio en el tiempo necesario para caminar 25 pies, unos 7.62 metros. En la semana 16, la reducción mediana fue de 4.8 segundos, equivalente a 45.6% respecto del valor inicial.
El ensayo también registró mejoras en escalas de rigidez, sensibilidad a estímulos, movilidad y discapacidad. El trabajo se publicó el 9 de noviembre en JAMA Neurology y examinó un corte de datos del 26 de noviembre de 2025, con una mediana de seguimiento de 6.5 meses.
Los autores reconocen que el grupo fue pequeño y que todos recibieron la misma intervención con conocimiento de ello. El ensayo tampoco tuvo asignación aleatoria ni grupo de control, por lo que factores distintos al tratamiento podrían influir en parte de los cambios observados.
Jonathan Walden, uno de los participantes, contó a Mayo Clinic que antes necesitaba ayuda para vestirse y que después pudo regresar al trabajo. Ese relato ilustra lo ocurrido en una persona, pero no permite anticipar el resultado de otros pacientes.
El seguimiento al año aporta datos sobre la duración
La publicación de noviembre no contiene el seguimiento más reciente del mismo grupo. El 21 de octubre, la Universidad de Colorado Anschutz y Kyverna Therapeutics, la empresa que financió el ensayo y desarrolla miv-cel, difundieron datos presentados en un congreso sobre los 26 pacientes al cumplir un año.
Según Kyverna, 20 de los 26 habían reducido al menos 20% el tiempo de la prueba de caminata frente al inicio. De los 12 que necesitaban una ayuda para completarla antes del tratamiento, 8 la realizaron sin esa asistencia al año.
La Universidad de Colorado indicó que 24 seguían sin inmunoterapia crónica para el síndrome. Estos datos corresponden al seguimiento del mismo ensayo, no a una segunda prueba independiente. Aportan información sobre la duración de las mejoras, pero todavía hace falta observar su evolución durante más tiempo y estudiar a otras personas.
Efectos adversos y el siguiente paso regulatorio
Durante el periodo analizado en la publicación, todos los participantes experimentaron al menos un evento adverso relacionado con el tratamiento.
24 presentaron síndrome de liberación de citocinas, una reacción inflamatoria del sistema inmunitario. Los casos fueron de grado 1 o 2 y se resolvieron sin secuelas, según los autores.
3 personas presentaron neurotoxicidad de grado 1, también resuelta sin secuelas. 5 tuvieron neutropenia de grado 3 o 4, una disminución importante de un tipo de glóbulo blanco; en 1 de ellas persistía al cierre del análisis.
Además, 3 pacientes presentaron eventos adversos graves considerados relacionados con el tratamiento. El estudio indicó que se resolvieron sin secuelas.
El artículo incluye una discrepancia en el recuento de los eventos de mayor gravedad. Su texto indica que 11 pacientes tuvieron eventos relacionados de grado 3 o superior. Sin embargo, en la fila general de la tabla correspondiente aparecen 16 pacientes en grado 3 y 3 en grado 4. La diferencia requiere aclaración antes de establecer un total.
Miv-cel sigue siendo experimental. En octubre, la Universidad de Colorado señaló que Kyverna planeaba completar durante el cuarto trimestre de 2026 una solicitud de autorización ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos. La decisión regulatoria y los resultados de un seguimiento más prolongado siguen pendientes.
