✨︎ Resumen (TL;DR):
- La terapia de dosis única VERVE-102 logró reducciones de colesterol LDL de hasta 62% en pacientes de alto riesgo.
- El tratamiento utiliza edición de base para modificar permanentemente el gen PCSK9 en el hígado.
- La farmacéutica planea iniciar la Fase 2 del ensayo clínico a finales de 2026 en varios países.
Eli Lilly presentó los resultados de su terapia de edición genética de dosis única VERVE-102, la cual redujo el colesterol LDL hasta un 62% en pacientes con alto riesgo de padecer enfermedades cardiovasculares. Los datos del ensayo clínico de Fase 1b Heart-2 demuestran que una sola infusión intravenosa mantiene sus efectos reductores hasta por 18 meses.
VERVE-102 es una terapia de edición genética que modifica una sola letra del ADN en el gen PCSK9 dentro de las células del hígado para apagar de forma permanente la producción de la proteína que eleva el colesterol.
A diferencia de los tratamientos tradicionales con inhibidores inyectables como Repatha de Amgen, que requieren dosis cada dos o cuatro semanas, esta alternativa está diseñada como un tratamiento de curso único.
El análisis intermedio del estudio evaluó a 35 participantes. La infusión disminuyó los niveles de la proteína PCSK9 entre un 51% y un 88% en dosis que fueron desde 0.3 mg/kg hasta 1.0 mg/kg. Como consecuencia, la reducción del colesterol LDL osciló entre un 9% en la dosis más baja y el 62% en la dosis máxima.
Mayor seguridad y planes para la Fase 2
La terapia fue bien tolerada en todos los niveles de dosificación evaluados. No se registraron efectos adversos graves relacionados con el tratamiento ni toxicidades que limitaran la dosis. Los efectos secundarios reportados se limitaron a fatiga y reacciones leves asociadas a la infusión.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de Fast Track a este desarrollo médico. Eli Lilly tiene previsto iniciar el reclutamiento de pacientes para el ensayo de Fase 2 a finales de 2026 en clínicas de Estados Unidos, Reino Unido, Canadá, Israel, Australia y Nueva Zelanda.
Esta tecnología forma parte de los activos de Verve Therapeutics, empresa que Lilly adquirió por un monto de hasta 1,300 millones de dólares en una transacción completada en julio de 2025. Los resultados previos de abril de ese mismo año, obtenidos en un grupo de 14 participantes, mostraron una reducción promedio del 53% del colesterol y provocaron un aumento del 26% en las acciones de Verve en su momento, consolidando la viabilidad de este tratamiento genético.
