✨︎ Resumen (TL;DR):
- Restore Vision demostró que una sola inyección de su tratamiento experimental revirtió la ceguera total en un ensayo inicial.
- Los pacientes de dosis alta recuperaron la percepción de luz en menos de un mes, sin registrar efectos adversos graves en 168 días.
- El tratamiento funciona independientemente de la mutación genética que causa la retinosis pigmentaria en el afectado.
La firma biotecnológica japonesa Restore Vision Inc. presentó los primeros resultados clínicos de RV-001, un tratamiento experimental para la retinosis pigmentaria avanzada. Durante las conferencias Eyecelerator y Retinal Therapeutics Innovation Summit en mayo de 2026, la compañía confirmó que pacientes con ceguera total recuperaron cierto grado de percepción de luz tras recibir una única inyección intravítrea en Japón.
El ensayo fase 1/2 evaluó a seis pacientes que carecían completamente de visión al inicio del estudio. Los médicos los dividieron en dos grupos de dosificación y evaluaron su progresión durante un seguimiento máximo de 168 días.
RV-001 es una terapia génica optogenética que utiliza vectores de virus adenoasociados para entregar un gen de “Rodopsina Quimérica”, un sensor óptico basado en proteínas que activa la señalización de proteínas G en las interneuronas de la retina.
Los resultados mostraron que en la cohorte de dosis alta, los tres pacientes progresaron a la percepción de luz o superior en el transcurso de un mes. Un paciente alcanzó una agudeza visual medible a través de la prueba Berkeley Rudimentary Vision Test. En el grupo de dosis baja, uno de los tres pacientes registró mejoras a los tres meses.
“Estos datos provisionales demuestran que RV-001 puede contribuir a la mejora de la función visual en pacientes completamente ciegos mediante una sola inyección, sin ningún dispositivo externo”, afirmó Yusaku Katada, CEO de Restore Vision.
Competencia biotecnológica en la optogenética
El avance de Restore Vision se desarrolló en colaboración con la Facultad de Medicina de la Universidad de Keio y el Instituto de Tecnología de Nagoya, y consolida a la optogenética como una alternativa viable ante mutaciones genéticas diversas.
El mercado cuenta con múltiples frentes abiertos. Nanoscope Therapeutics inició una solicitud continua de licencia de biológicos ante la FDA para su terapia MCO-010, respaldada por datos de tres años. GenSight Biologics reportó restauraciones parciales en 2021, mientras que Ocugen y Ray Therapeutics desarrollan sus propias alternativas agnósticas.
Yusaku Katada calificó como positiva la convergencia de resultados entre la agudeza visual, la sensibilidad retiniana y el desempeño en tareas funcionales reales. “Esperamos compartir estos hallazgos con la comunidad científica en ARVO y el Innovation Summit”, puntualizó el directivo.
