✨︎ Resumen (TL;DR):
- Una dosis de terapia CAR-T modificada controló el virus del VIH sin el uso posterior de antirretrovirales.
- Dos pacientes mantuvieron niveles indetectables del virus; uno de ellos logró esta supresión por más de dos años.
- La técnica evitó los efectos secundarios graves asociados comúnmente a este tipo de tratamientos en pacientes con cáncer.
Una sola infusión de células inmunitarias modificadas genéticamente logró suprimir el virus del VIH a niveles indetectables en dos pacientes. El tratamiento funcionó durante más de dos años en uno de los casos y prescindió por completo de los medicamentos antirretrovirales estándar.
Los resultados iniciales de este ensayo clínico Fase 1 se presentaron el martes en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Génica y Celular en Boston.
La organización sin fines de lucro Caring Cross desarrolló el estudio en colaboración con la Universidad de California en San Francisco (UCSF), UC Davis y el Hospital Universitario Case Western Reserve.
Es la primera vez que la terapia con células CAR-T, utilizada habitualmente para tratar ciertos cánceres de la sangre, demuestra un control sostenido del VIH en humanos.
Anti-HIV DuoCAR-T es un tratamiento celular que extrae las células T del propio paciente y las modifica en un laboratorio. El objetivo de esta reingeniería es que ataquen los sitios de unión CD4 y CCR5 del virus antes de ser reinfundidas en el cuerpo.
Este diseño de doble función permite a las células modificadas detectar y destruir las células infectadas. Al mismo tiempo, las hace resistentes a la propia infección viral, una característica crítica ya que el VIH suele atacar precisamente al sistema inmune enviado para combatirlo.
Resultados del ensayo Fase 1 y perfil de seguridad
El ensayo evaluó a un total de nueve personas. Tres de los participantes recibieron la dosis estándar de CAR-T junto con un preacondicionamiento basado en quimioterapia.
De este grupo de tres, dos pacientes mantuvieron niveles virales desde muy bajos hasta indetectables tras suspender los antirretrovirales. El tercer sujeto registró un rebote viral temprano, pero después logró estabilizar el virus a niveles bajos y detectables.
Los investigadores dividieron a los otros seis participantes para evaluar métricas de seguridad: tres de ellos no recibieron tratamiento previo con quimioterapia y los tres restantes obtuvieron una dosis menor de la terapia celular.
El tratamiento demostró ser seguro. Los médicos confirmaron que la terapia no produjo efectos inflamatorios severos, como el síndrome de liberación de citocinas, un problema médico muy frecuente en pacientes con cáncer que reciben células CAR-T.
El doctor Steven Deeks, investigador principal del ensayo por parte de la UCSF, indicó que los dos pacientes con mayor tiempo de supresión viral fueron diagnosticados y puestos bajo tratamiento poco tiempo después de su infección inicial.
“Nuestro objetivo es hacer que estas terapias sean asequibles y accesibles”, dijo el doctor Boro Dropulić, director ejecutivo de Caring Cross.
Hasta ahora, los únicos tratamientos capaces de eliminar el VIH a largo plazo requerían trasplantes de médula ósea provenientes de donantes con una rara mutación genética.
Los investigadores proyectan que la terapia celular aplicada en este ensayo abarca un perfil poblacional mucho mayor. El estudio requiere ensayos a mayor escala para probar su eficacia general, pero los datos actuales confirman que una sola intervención puede frenar la replicación del virus.
