David Shaffer, autor principal del estudio y director del Centro de células madre en la Universidad de California, comentó: “Con una base de 14 años de investigación, hemos creado un virus que simplemente se inyecta en el humor vítreo del ojo, el cual distribuye genes a un conjunto de células delicadas y difíciles de alcanzar, de forma que es quirúrgicamente no invasiva y segura, sólo toma 15 minutos y es muy probable que el paciente regrese a su casa el mismo día”.
El procedimiento no es tan invasivo como los tradicionales y sólo toma 15 minutos
En el estudio publicado en el Science Transnational Medicine, Shaffer y su equipo explicaron cómo crearon 100 millones de variantes del virus adeno-asociado (AAV por sus siglas en inglés), un virus común pero inofensivo que tiene la habilidad de evolucionar para infectar una amplia gama de células huésped. De todas estas variantes, los investigadores seleccionaron las 5 más efectivas para penetrar en la retina, llamadas 7m8 y las usaron para transportar genes especiales para curar ciertos tipos de ceguera hereditaria degenerativa: la retinosquisis ligada al cromosoma X, que sólo afecta a los niños; la retinosis pigmentaria; y la amaurosis congénita de Leber.
El tratamiento fue probado en roedores que presentan estas enfermedades. Al inyectar el virus, éste distribuye el gen correctivo a todas las áreas de la retina, lo que restaura las células casi a la normalidad. Según los desarrolladores, este virus modificado con ingeniería genética también puede penetrar las células fotorreceptoras de los monos, que son muy similares a los de los humanos.
De acuerdo con Shaffer, el virus puede ser utilizado, no sólo para insertar genes que regeneran el funcionamiento de genes incompetentes, sino que puede detener los procesos que matan a las células de la retina.
Por el momento, el equipo de desarrolladores se encuentra en colaboración con doctores para identificar a los pacientes que puedan beneficiarse con este tratamiento e iniciar pronto los ensayos clínicos.
