💡 Resumen (TL;DR):
- La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó la autorización condicional del fármaco Ojemda (tovorafenib).
- El ensayo clínico fase II demostró una tasa de respuesta global de hasta 71% en 137 pacientes pediátricos y jóvenes.
- La decisión final de la Comisión Europea definirá la llegada de la primera terapia dirigida para esta enfermedad en la región.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó la autorización de comercialización condicional de Ojemda (tovorafenib). Si la Comisión Europea aprueba la medida en los próximos meses, se convertirá en la primera terapia dirigida en la Unión Europea para niños con glioma pediátrico de bajo grado refractario o en recaída con alteración del gen BRAF.
Ipsen, la farmacéutica que licenció el medicamento de Day One Biopharmaceuticals, señala que cada año se detectan más de 800 nuevos casos de esta variante de glioma infantil en la Unión Europea. La enfermedad provoca pérdida de visión, problemas de habla y daños neurológicos que persisten el resto de la vida del paciente.
Ojemda es un tratamiento oral que se administra una vez por semana en formato líquido o en pastilla, diseñado específicamente para minimizar la interrupción de la rutina diaria en familias que enfrentan años de terapias médicas.
Resultados clínicos y perspectivas a futuro
La recomendación del organismo regulador se fundamenta en los resultados del ensayo clínico de fase II FIREFLY-1. El estudio evaluó el fármaco en 137 niños y adultos jóvenes con tumores alterados por BRAF que ya habían recibido al menos una terapia sistémica previa.
Los datos clave del ensayo demostraron una alta eficacia y tolerancia:
- Tasa de respuesta global del 71% (bajo criterios RANO-HGG) y 53% (RAPNO-LGG).
- Tiempo medio para registrar una respuesta clínica de 5.4 meses.
- Duración media de la respuesta terapéutica de 18 meses.
- Tasa de abandono del tratamiento de apenas 9.5%.
Durante la fase de pruebas, los efectos secundarios más comunes en los pacientes incluyeron cambios en el color del cabello, fatiga, anemia y niveles elevados de creatina fosfoquinasa.
“Las opciones de tratamiento para el glioma pediátrico de bajo grado en recaída o refractario han permanecido limitadas durante décadas, por lo que una terapia dirigida como tovorafenib tiene el potencial de transformar la forma en que manejamos esta enfermedad”, declaró el profesor Olaf Witt, director de Oncología Pediátrica Traslacional en el Hopp Children’s Cancer Center Heidelberg.
El avance en la Unión Europea ocurre diez meses después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos otorgara la aprobación acelerada al medicamento en abril de 2024. Actualmente, la comunidad médica desarrolla el ensayo de fase III FIREFLY-2 para evaluar a Ojemda como tratamiento de primera línea en pacientes menores de 25 años. Los resultados clínicos de esta etapa determinarán si la terapia consigue la aprobación regulatoria definitiva en ambos lados del Atlántico.
