💡 Resumen (TL;DR):
- La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) dio luz verde a Acoziborole Winthrop, un tratamiento oral de tres tabletas que se toma una sola vez.
- El ensayo clínico mostró una tasa de éxito del 100% en fases tempranas y 95% en fases avanzadas de la enfermedad.
- Este fármaco elimina la necesidad de hospitalización y punciones lumbares dolorosas, acercando la meta de erradicar la transmisión para 2030.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos adoptó una opinión positiva para Acoziborole Winthrop, un tratamiento oral compuesto por tres tabletas en una sola dosis para combatir la tripanosomiasis humana africana, mejor conocida como la enfermedad del sueño. Este avance marca un hito crítico en la lucha de décadas para eliminar una de las enfermedades tropicales desatendidas más letales de África.
El tratamiento, codesarrollado por la organización sin fines de lucro Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi) y la farmacéutica Sanofi, está diseñado para adultos y adolescentes mayores de 12 años (con un peso mínimo de 40 kg) que padecen la enfermedad del sueño por T. b. gambiense, la variante responsable de más del 94% de los casos reportados.
Efectividad brutal sin hospitalización
El aval del CHMP, anunciado este 27 de febrero, se fundamenta en un ensayo clínico fundamental de fase 2/3 realizado en la República Democrática del Congo y Guinea. El estudio, publicado en The Lancet Infectious Diseases, reclutó a 208 pacientes y arrojó resultados contundentes: una tasa de éxito del 100% en pacientes con enfermedad en etapa temprana y aproximadamente del 95% en aquellos con enfermedad en etapa avanzada tras 18 meses de seguimiento.
La gran ventaja técnica es que Acoziborole funciona contra todas las etapas de la infección. Esto elimina la necesidad de la dolorosa punción lumbar que tradicionalmente se requiere para determinar qué tan avanzada está la enfermedad y elegir el tratamiento. Las terapias actuales obligan a regímenes orales de 10 días o combinaciones de inyecciones y pastillas, lo que frecuentemente necesita hospitalización.
Luis Pizarro, director ejecutivo de DNDi, resaltó el salto tecnológico:
“En solo 20 años, hemos pasado de tratamientos complicados que incluían derivados del arsénico con graves efectos secundarios, a hoy, cuando una terapia de dosis única y un solo día podría curar a los pacientes de forma segura”.
Un paso hacia la erradicación total
La enfermedad del sueño se transmite por la picadura de una mosca tse-tsé infectada. Si no se trata, el parásito cruza la barrera hematoencefálica, provocando convulsiones, trastornos del sueño, confusión y finalmente la muerte.
El progreso ha sido notable: en 1998 se reportaron casi 40,000 casos, con un estimado de 300,000 personas sin diagnosticar. Para 2024, los casos reportados de la forma gambiense cayeron a solo 546, según la Organización Mundial de la Salud (OMS), lo que representa un declive del 98% desde 1999.
La opinión positiva del CHMP se otorgó bajo el procedimiento EU-Medicines for All, que permite a la EMA evaluar medicinas destinadas a usarse fuera de la Unión Europea. Esto agilizará la precalificación de la OMS y el registro nacional en los países endémicos, comenzando por el Congo. Además, Sanofi se comprometió a donar el medicamento a la OMS a través de su brazo filantrópico, Foundation S, para que esté disponible de forma gratuita.
Erick Miaka, director del programa nacional de control de la enfermedad del sueño en el Congo, calificó el desarrollo como “una victoria para la ciencia dirigida por África, hecha posible gracias a médicos e investigadores africanos que realizaron investigación farmacéutica de vanguardia en algunas de las áreas más remotas y de difícil acceso del continente”.
Actualmente, ya hay un estudio separado en curso para investigar el tratamiento en niños de uno a 14 años. Con la llegada de una cura que se puede administrar en el punto de diagnóstico sin internar al paciente, la OMS se acerca a su objetivo de interrumpir la transmisión de la enfermedad para 2030.
