✨︎ Resumen (TL;DR):
- Investigadores identificaron moléculas que evitan la muerte de las células encargadas de la visión central y el color.
- El equipo evaluó más de 2,700 compuestos utilizando 20,000 organoides de retinas humanas creadas en laboratorio.
- Este hallazgo abre el camino para crear las primeras terapias contra la degeneración macular.
Un equipo de científicos del Instituto de Oftalmología Molecular y Clínica de Basilea (IOB) identificó una clase de compuestos capaces de proteger las células oculares responsables de la visión central. El hallazgo, publicado este lunes en la revista Neuron, perfila las primeras terapias médicas para detener la ceguera provocada por la degeneración macular y enfermedades hereditarias.
Para encontrar esta solución, los investigadores liderados por Botond Roska analizaron más de 2,700 compuestos químicos.
Las pruebas se realizaron directamente sobre 20,000 organoides retinianos, retinas humanas cultivadas en laboratorio, lo que permitió identificar que los inhibidores de la caseína quinasa 1 (CK1) previenen la degeneración celular.
Los conos fotorreceptores son células concentradas en la mácula de la retina que resultan esenciales para leer, identificar rostros y percibir los colores.
Hasta ahora, la medicina moderna carece de un tratamiento aprobado para detener la muerte progresiva de estas estructuras.
Marcadores y biología retiniana
Los autores principales del estudio, Stefan Spirig y Alvaro Herrero Navarro, utilizaron marcadores fluorescentes para etiquetar selectivamente a los conos.
Este método les permitió rastrear la supervivencia celular bajo condiciones de estrés controlado, simulando el comportamiento natural de la enfermedad.
Los resultados arrojaron datos contundentes sobre los fármacos evaluados:
- Protección sostenida: Dos inhibidores de quinasas dirigidos específicamente a la CK1 mantuvieron a salvo los conos por periodos prolongados.
- Riesgo detectado: El screening demostró que los inhibidores de amplio espectro HDAC dañan los conos, lo que subraya una advertencia de seguridad para medicamentos que actualmente están en desarrollo.
- Validación en vivo: El efecto protector se mantuvo firme ante múltiples tipos de estrés y fue comprobado con éxito en modelos biológicos de ratones con degeneración retiniana.
Para acelerar la creación de terapias, el IOB liberó todo el conjunto de datos al público. Esta biblioteca detalla los compuestos analizados, sus objetivos moleculares y el impacto real en la supervivencia de los conos humanos.
“Al combinar la biología retiniana, la tecnología de organoides y la evaluación a gran escala de compuestos, el trabajo da a los investigadores una ventaja para desarrollar nuevos tratamientos y agudiza el enfoque en un objetivo de larga data en oftalmología: proteger las mismas células que hacen posible la visión”, declaró el IOB en un comunicado oficial.
El instituto suizo, que cuenta con el respaldo de Novartis como socio fundador, ya presentó una solicitud de patente internacional nombrando a Spirig y Roska como inventores de esta aproximación terapéutica.
